记者10月27日从国家药监局药品审评中心获悉，其已受理了针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法创新药ET-01，即造血干祖细胞注射液的临床试验申请。这既是国内首例，又展现了中国创新药企业在生物医药创新的前沿领域，正与全球顶尖水平展开同步竞技。记者注意到，地中海贫血症是一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。作为一种家长会遗传给孩子的疾病，国内患者未满足的临床需求巨大，我国地中海贫血病基因携带者也足足超过了万人。当前，相关患者仍面临着治疗难与费用贵两大难题。患儿出生后病情普遍会加重，除贫血症状外，易并发脾肿大、发育落后及免疫力低下导致的多器官功能受损，因此50%重型患者5岁之前即夭折，如不进行有效治疗很少能活过20岁。对于输血依赖型的β地中海贫血患者，目前标准疗法是每2至5周输血1次，且定期使用祛铁剂减轻铁负荷，每年相关医疗费用在10万元上下。不过无论从经济上还是临床实践上，绝大部分病人都很难做到终身坚持治疗，而长期输血导致的铁过载，也会损害心脏和肝脏功能，导致心衰死亡和生长发育障碍。博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“我们致力于将前沿的基因编辑技术转化为变革性疗法，为患者带去更优的治疗选择，并为一些疾病的患者带去一次性治愈的可能，乃至真正改变患者的生活，帮助他们活得更健康长久。”据介绍，ET-01即通过CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是未来可用于治疗输血依赖型β地中海贫血的一款创新药。在ET-01中，供者自体的CD34+造血干细胞的特定DNA靶点被高效率和高精准度地修饰，在体外分化后的红细胞中胎儿血红蛋白水平得到显著提高。据了解，博雅辑因是一家创立且总部位于北京中关村生命科学园的创新药企业，并在广州及美国设有分公司。其已建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，以及基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。此前其已于年12月在第61届美国血液学年会上发布了相关数据，并获得国际认可。记者注意到，仅在过去的一年半中，就至少有11项基因编辑研发项目在美国、欧盟进入临床开发阶段。“国际人类基因组计划”首席科学家、美国国立卫生研究院院长弗朗西斯科林斯表示，基因编辑技术在疾病治疗方面拥有巨大潜力。年美国国立卫生研究院的工作重点就包括了支持基因编辑技术在威胁人类生命疾病上的应用研究，包括镰状细胞疾病、艾滋病、癌症、肌肉萎缩症等。他认为，基因编辑技术将能够为近种尚无有效治疗方法的人类遗传疾病带来治疗方法，乃至治愈希望。图片来源：国家药监局、博雅辑因来源：北京日报客户端
记者赵鹏编辑：赵鹏流程编辑：郭丹
本文编辑：佚名
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