这项批准是医学界的一个转折点，它将真正显示了基因组编辑如何被用作一种一劳永逸的疾病治疗方法。
但是这一新生领域应用还面临着许多障碍，比如各种安全因素和“百万美元”级别的高昂费用。基因编辑的无限可能性基因编辑是包括基因和细胞医学在内的更广泛治疗革命的一部分，我们所熟悉的药片和注射一般都是针对体内的蛋白质或路径来治疗疾病，有了基因和细胞疗法，现在可以针对疾病的根源进行治疗，甚至可以达到治愈的效果。Crispr基因编辑技术之所以发展如此迅速，一个原因是它是一种相对容易使用的工具。Doudna解释说，它一经发现，世界各地的人们就开始将其用于自己感兴趣的应用领域。此外，她还表示，这项技术非常及时：我们有很多关于基因的信息，我们有能力合成基因，甚至整个基因组的片段，我们当时没有的是一种可以用来重写基因组的工具。而Crispr正提供了这种工具，它几乎就像是整个生态系统中缺失的一块。
从长远来看，基因编辑要想扩大其治疗潜力，就必须想方设法扩展到组织和器官。Doudna提到，癌症和阿尔茨海默氏症是令人兴奋的长期发展领域。例如，利用Crispr来改变可能导致这种易感性的基因，从而保护那些有阿尔茨海默氏症遗传易感的人不患病，这是一个非常有潜力的方向。根据AlliedMarketResearch和GlobalMarketResearch的统计，年至年，全球基因编辑行业市场规模由48.11亿美元增长至54.12亿美元，年同比增速为12.49%。预计到年，全球基因编辑市场规模将达到.61亿美元，复合年增长率为22.3%。安全性、高费用成应用短板不过，通往前方的道路将充满挑战，安全和费用问题是首要考虑因素。而且通常情况下，最先上市的药物并不一定是最好或最赚钱的。对于Vertex/Crispr疗法来说，其过程被称为体外疗法，这意味着需要从患者身上采集细胞，然后运往生产设施，在实验室中使用Crispr进行基因处理，医院。重要的是，病人需要先接受化疗，然后才能再输注细胞，这有导致不孕的风险。而且Casgevy还可能面临竞争，12月晚些时候，美国食品和药物管理局可能会批准蓝鸟生物为镰状细胞患者提供的基因疗法。JanusHenderson投资组合经理DanielLyons说：从医学和科学的角度来看，这令人无比兴奋。但是，当你考虑到有多少患者，愿意通过本质上是干细胞移植来获得这种治疗时，你就必须谨慎一些。
其次，这类疗法存在一个普遍的问题——昂贵，虽然两家药企尚未公布售价，分析指出，按照一般基因疗法的价格来推算大概率会是“百万美元”级别的昂贵药物。
