1月16日，CRISPRTherapeutics公司宣布，其基因编辑疗法Casgevy（exagamglogeneautotemcel，exa-cel）获得美国FDA批准，用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT），这也是继年12月获批用于复发性血管闭塞危象（VOC）镰状细胞病（SCD）后，Casgevy获FDA批准的第2项适应症。
在更早的年11月，Casgevy获得英国药品监管机构MHRA有条件批准上市，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者，成为全球首款获批上市也是现阶段唯一获批的CRISPR基因编辑疗法。
Casgevy是一款自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，通过在体外对患者的造血干细胞进行改造，使其红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF，是一种可以携带氧气的血红蛋白，在出生时自然存在，随着婴儿的长大逐渐转换为成人形式的血红蛋白）。Casgevy可以提高HbF水平，帮助缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛和血管闭塞性危象（VOC）。
接受Casgevy治疗的TDT患者的临床试验数据（图片来源：CRISPRTherapeutics公司
